血友病作为一种遗传性出血疾病，主要分为两种类型，一种是血友病A型，即缺失凝血因子VIII，另一种是血友病B型，即缺失凝血因子IX。两者皆为X染色体隐形遗传，大部分患者为男性，女性一般不发病，有些携带致病基因的女性也会有轻微症状，常见的临床症状表现为关节和肌肉内出血。目前，传统治疗手段为凝血因子替换疗法，凝血因子来源为重组蛋白或从血浆中提取的凝血蛋白，可起到预防作用并治疗急性血友病。
但是血友病作为一种遗传疾病，必须通过及基因治疗才能根治。目前在研的基因疗法试图恢复患者内源性凝血基因IX（FIX）和凝血基因VIII（FVIII）的表达，如利用腺病毒（AVV）载体帮助患者恢复肝细胞表达缺失的FVIII，但该疗法可能激活患者体内对AVV载体的免疫反应，常使用糖皮质激素作为免疫抑制剂改善治疗效果。
近期，一项发表在《THE LANCET Haematology》的研究首次针对血友病B患者开展AVV肝导向基因治疗，验证新型AVV载体BBM-H901在治疗血友病B方面具有良好安全性和长期有效性。
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